¿Redescubrir o desarrollar desde cero? Un análisis sobre las posibilidades del drug repurposing

El proceso tradicional de descubrimiento de fármacos es lento y costoso, con una duración media de 12 a 15 años desde la fase de desarrollo regulatorio hasta la aprobación final. Este enfoque resulta especialmente ineficaz para situaciones de emergencia sanitaria o enfermedades raras que afectan a un número reducido de la población. Casuísticas donde las posibilidades de inversión por parte de la industria y particulares son reducidas frente a los elevados costes de los procesos. 

En este contexto, el reposicionamiento de fármacos ha surgido como una estrategia alternativa para acelerar el desarrollo de tratamientos. Consiste en encontrar nuevos usos terapéuticos para medicamentos ya conocidos, lo que permite aprovechar la información existente sobre su seguridad, eficacia y procesos de fabricación.

De esta manera, el drug repurposing posibilita saltarse las fases iniciales del desarrollo clínico y los ensayos clínicos de fase I. Con esta estrategia, tras los estudios in-vitro e in-vivo, se accede directamente a los estudios clínicos de fase II donde el tratamiento en pacientes de seguridad confirmará o no la eficacia terapéutica. 

Infografía 1. Fuente: “Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward?” de Carmen Gil y Ana Martínez (2021)
Infografía 1. Fuente: “Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward?” de Carmen Gil y Ana Martínez (2021)

Este avance trae consigo una significativa reducción del tiempo y costes frente al proceso tradicional de fabricación de fármacos. Además, al aprovechar el conocimiento preexistente sobre la seguridad y el uso clínico de los medicamentos, se minimizan los riesgos y se reduce la incertidumbre asociada al proceso de desarrollo, lo que facilita una respuesta más rápida en situaciones de emergencia sanitaria.

Infografía 2. Fuente: “Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward?” de Carmen Gil y Ana Martínez (2021)
Infografía 2. Fuente: “Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward?” de Carmen Gil y Ana Martínez (2021)

La metodología asociada al drug repurposing también ha evolucionado en los últimos tiempos. Aunque originalmente se basaba en descubrimientos fortuitos, hoy en día la reutilización de medicamentos sigue un enfoque más racional, utilizando bibliotecas de compuestos aprobados y técnicas computacionales avanzadas para identificar nuevas indicaciones. Esta forma de proceder ha sido útil para encontrar tratamientos en situaciones críticas, como el uso de Remdesivir para la COVID-19.

Sin embargo, aún queda mucho por hacer. El futuro del desarrollo de fármacos exige avanzar hacia terapias realmente disruptivas apoyadas en tecnología como el deep learning, el big data o los modelos basados en la biología humana. Al mismo tiempo, la colaboración entre investigadores y la capacidad de integrar el conocimiento de múltiples áreas y mapear enfermedades a diferentes escalas será clave para desarrollar tratamientos más eficaces 

La información que os acercamos en este recurso se basa en el contenido recogido en el artículo Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward? de Carmen Gil y Ana Martínez (2021). 

Desde RePo-SUDOE seguimos apostando por la difusión de conocimiento y aprendizajes para demostrar la proyección del drug repurposing y cómo, a veces, las soluciones más innovadoras están en lo que ya conocemos.