Le processus traditionnel de découverte de médicaments est lent et coûteux, avec une durée moyenne de 12 à 15 ans entre le développement réglementaire et l’approbation finale. Cette approche s’avère particulièrement inefficace en cas d’urgence sanitaire ou pour les maladies rares qui touchent un nombre restreint de personnes. Des situations où les possibilités d’investissement de l’industrie et des particuliers restent limitées face aux coûts élevés des processus.
Dans ce contexte, le repositionnement des médicaments est apparu comme une stratégie alternative pour accélérer le développement de traitements. Il consiste à trouver de nouvelles indications thérapeutiques pour des médicaments déjà connus, en tirant parti des connaissances existantes sur leur sécurité, leur efficacité et leurs procédés de fabrication.
Ainsi, le drug repurposing permet de contourner les phases initiales du développement clinique et les essais cliniques de phase I. Grâce à cette stratégie, après les études in vitro et in vivo, on passe directement aux essais cliniques de phase II, où le traitement chez les patients confirmera ou non l’efficacité thérapeutique.
Cette avancée permet une réduction significative du temps et des coûts par rapport au processus traditionnel de fabrication de médicaments. De plus, en s’appuyant sur les connaissances préexistantes sur la sécurité et l’usage clinique des médicaments, les risques sont minimisés et l’incertitude liée au processus de développement est réduite, permettant ainsi une réponse plus rapide en cas d’urgence sanitaire.
La méthodologie associée au drug repurposing a elle aussi évolué ces dernières années. Si elle reposait à l’origine sur des découvertes fortuites, la réutilisation de médicaments suit aujourd’hui une approche plus rationnelle, utilisant des bibliothèques de composés approuvés et des techniques informatiques avancées pour identifier de nouvelles indications. Cette approche s’est avérée utile pour identifier des traitements en situations critiques, comme l’utilisation du Remdesivir contre la COVID-19.
Cependant, beaucoup reste à faire. L’avenir du développement de médicaments nécessite d’aller vers des thérapies véritablement disruptives, s’appuyant sur des technologies telles que le deep learning, le big data ou les modèles fondés sur la biologie humaine. Parallèlement, la collaboration entre chercheurs et la capacité à intégrer les connaissances issues de multiples disciplines et à cartographier les maladies à différentes échelles seront essentielles pour développer des traitements plus efficaces.
Les informations que nous partageons dans cette ressource sont basées sur l’article “Is drug repurposing really the future of drug discovery or is new innovation truly the way forward?” de Carmen Gil et Ana Martínez (2021).
Chez RePo-SUDOE, nous continuons de promouvoir la diffusion des connaissances et des apprentissages afin de démontrer le potentiel du drug repurposing et de montrer que, parfois, les solutions les plus innovantes résident dans ce que nous connaissons déjà.
